Der Verband forschender Pharma-Unternehmen (vfa) warnt vor einer wachsenden Versorgungslücke für Patienten mit seltenen Erkrankungen in Deutschland. Er fordert die Erhaltung des Orphan-Drug-Privilegs bei der Nutzenbewertung im AMNOG sowie bessere Rahmenbedingungen für Diagnostik und Therapie.
Eine vom vfa beauftragte Simulation zeigt: Würde das Orphan-Drug-Privileg entfallen, wären viele Medikamente von Marktrücknahmen bedroht. Je nach Höhe möglicher Preisabschläge hätten rund 58 % der untersuchten Orphan Drugs ein sehr hohes bis maximales Rückzugsrisiko; nur etwa ein Viertel wäre vergleichsweise sicher verfügbar. Insgesamt würde dies die Erfolge der EU-Orphan-Gesetzgebung seit 2000 deutlich zurückdrehen.
Der vfa lehnt weitere Verschlechterungen der Rahmenbedingungen ab und fordert stattdessen Reformen: eine Weiterentwicklung des AMNOG mit stärkerer Anerkennung von Real-World-Daten, eine Anhebung der Umsatzschwelle sowie massive Verbesserungen in der Diagnostik. Dazu zählen schnellere Diagnosestellung durch standardisierte Prozesse, umfassendere Genomsequenzierung, bessere digitale Vernetzung der Zentren für seltene Erkrankungen, Nutzung von Register- und ePA-Daten sowie qualitätsgesicherte Screening-Programme, insbesondere für Kinder.
08.12.2025
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